Идентификация

Adstiladrin (Nadofaragene firadenovec): е получил одобрение за разрешение за употреба под условие като монотерапия за лечение на възрастни пациенти с BCG (Bacillus Calmette-Guérin)-неповлияващ се, немускулно инвазивен рак на пикочния мехур (NMIBC) с CIS (карцином in situ) с или без папиларни тумори.

Немускулно инвазивен рак на пикочния мехур (NMIBC) е рак, който не се е разпространил през стената на пикочния мехур в мускулния слой. Това е най-широко разпространения вид рак на пикочния мехур, обикновено възникващ като плоски, ранно-стадийни тумори. Adstiladrin е нереплициращ рекомбинантен тип 5 аденовирус вектор-базирана генна терапия, съдържащ човешкия IFNα2b трансген. IFNα2b кодира цитокинния интерферон α-2b. Вирусните частици се доставят до тумора чрез интравезикално вливане, проникват в него и водят до експресирането на интерферон. Интерферон α намалява туморния растеж и активира имунната система.

Bopediat (Furosemide): е получил одобрение за лечение при деца, от раждането до възраст под 18 години, на оток със сърдечен или бъбречен произход, оток с чернодробен произход, и хипертония при пациенти с хронична бъбречна недостатъчност.

Оток или задържане на течност е натрупване на вода в тялото. За това може да има различни причини, като венозна недостатъчност, сърдечна недостатъчност или ниски нива на протеин. Furosemide е бримков диуретик и пречи на реабсорбцията на натриеви йони в бъбрека. Това води до повишено отделяне на вода.

Imdylltra (Tarlatamab): е получил одобрение като монотерапия за лечение на възрастни пациенти с дребноклетъчен рак на белия дроб в екстензивен стадий (ES-SCLC), които се нуждаят от системна терапия след прогресиране на заболяването по време или след първа линия на лечение с платина-базирана химиотерапия.

Дребноклетъчният рак на белия дроб е агресивна форма на рак на белия дроб и представлява около 15% процента от случаите. Диагностицира се почти изцяло при пушачи. Характеризира се с ранно развитие на метастази и поради това прогнозата на заболяването е лоша.

Imdylltra е моноклонално антитяло и биспецифичен Т-клетъчен активатор (BiTE). Свързва се както към Т-клетките чрез CD3 мястото на свързване, така и към делта-подобен лиганд 3 (DLL3)-експресирашите ракови клетки чрез DLL3 мястото на свързване. Tarlatamab-медиираната Т-клетъчна активация води до освобождаване на провъзпалителни цитокини и Т-клетъчно медиирана смърт на туморната клетка.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Joenja (Leniolisib): е получил одобрение за лечение на синдром на активирана фосфоинозитид 3-киназа делта (APDS) при възрастни и юноши на 12 и повече години и с тегло 45 и повече килограма.

APDS е рядка, първична имунна недостатъчност, причинена от мутации водещи до свръхактивна PI3Kδ сигнализация. Това води до дисфункция на имунната система, причиняваща чести инфекции, уголемени лимфни възли и повишен риск от лимфом, заедно с потенциални автоимунни характеристики. Обикновено се диагностицира в детството и изисква пожизнен контрол на симптомите и усложненията. Joenja е инхбитор на мутантния PI3K ген и понижава свръхактивния сигнален път.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Zepzelca (Lurbinectedin): е получил одобрение за поддържащо лечение, в комбинация с atezolizumab, на възрастни пациенти с дребноклетъчен рак на белия дроб в екстензивен стадий (ES-SCLC), чието заболяване не е прогресирало след първа линия на индукционна терапия с atezolizumab, carboplatin и etoposide.

Дребноклетъчният рак на белия дроб е агресивна форма на рак на белия дроб и представлява около 15% процента от случаите. Диагностицира се почти изцяло при пушачи. Характеризира се с ранно развитие на метастази и поради това прогнозата на заболяването е лоша. Zepzelca е алкилиращ агент и се свързва с GC (гуанин-цитозин)-богатите региони на ДНК. Това пречи на биосинтезата на протеини и води до клетъчна смърт.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Acoziborole Winthrop (Acoziborole): е получил одобрение за лечение на първи (хемо-лимфен), втори (менинго-енцефалитен), включително и тежък втори стадий с ≥ 100 левкоцити (WBC)/μL с или без трипанозоми в ликвора, човешка Африканска трипанозомиаза (HAT) причинена от Trypanosoma brucei gambiense (g-HAT) при юноши на възраст ≥ 12 години, с телесно тегло ≥ 40 kg, както и при възрастни.

НАТ или сънна болест е животозастрашаващо заболяване, причинявано от паразитите Trypanosoma brucei gambiense и rhodesiense. T. brucei gambiense причинява 92% от съобщените случаи. НАТ се предава предимно чрез мухите цеце. При първия стадии симптомите са повишена температура, главоболие, болка в ставите и сърбеж. При втория стадии паразита преминава кръвно-мозъчната бариера и причинява промени в поведението, състояние на обърканост и нарушение на цикъла на съня.

Acoziborole се свързва с активния център на ензима и CPSF3 (фактор на полиаденилационна специфичност – 3) на T. brucei, и инхибира матурацията на иРНК, и съответно, репликацията на T. brucei.

Acoziborole Winthrop е оценен по програмите на EMA за ускорено разглеждане и
 EU-M4all. Предназначен е за употреба извън Европейския Съюз и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

mCombriax (Influenza and COVID 19, mRNA vaccine): е получила одобрение за активна имунизация за предотвратяване на инфлуенца и COVID-19, причинени от SARS-CoV-2 при лица на възраст 50 и повече години.

mCombriax е комбинирана ваксина против сезонни грипни щамове A/H1N1, A/H3N2 и B/Victoria, както и COVID-19. Съдържа иРНК на хемаглутининови гликопротеини на грипния вирус и частици от пепломерен протеин на SARS-CoV-2. С помощта на тази иРНК, човешкото тяло може да продуцира тези вирусни протеини и антитела срещу тях.

От ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Ojemda (tovorafenib): е получил одобрение за разрешение за употреба под условие за лечение на пациенти на възраст 6 и повече месеца с педиатричен глиом (LGG) с ниска степен на малигненост, носещ BRAF фузия или пренареждане, или BRAF V600 мутация, при които заболяването е прогресирало след една или повече предходни системни терапии.

Глиома с ниска степен на малитненост представлява бавно растящ тумор на централната нервна система. Глиалните клетки са не-невронни клетки (не продуцират електрически импулси) на нервната система. Тяхната функция е поддържаща и защитна за невроните.

Ojemda е BRAF инхибитор. Мутации, и изменения на BRAF-киназата са познати като онкогенни драйвърни мутации, следователно инициират и поддържат растежа на ракови образувания. Чрез инхибиране на BRAF, растежа на туморите се забавя.

За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак и от ЕМА е публикувано известие за този лекарствен продукт.

Onerji (levodopa / carbidopa): е получил одобрение за лечение на двигателни нарушения при пациенти с напреднала болест на Parkinson, чието заболяване е недостатъчно контролирано от перорални антипаркинсонови лекарствени продукти.

Болестта на Parkinson е прогресивно заболяване на нервната система, което засяга двигателните способности. Причинява се от загуба на допамин-продуциращи неврони в мозъка, водещо до тремор, скованост, забавяне на движенията и проблеми с пазенето на равновесие.

Levodopa е прекурсор на допамина. Преминава кръвно-мозъчната бариера (за разлика от самия допамин), и след това мозъкът го превръща в допамин. Повишените нива на допамин в мозъка намаляват симптомите на болестта на Parkinson. Carbidopa е инхибитор на ароматната L-аминокиселинна декарбоксилаза. Този ензим превръща Levodopa в допамин, преди достигането му в мозъка, и чрез инхибирането му Levodopa е по-ефективен и с по-малко странични ефекти.

Palsonify (paltusotine): е получил одобрение за медикаментозно лечение на възрастни пациенти с акромегалия. Акромегалията е хормонално разстройство, което се развива когато хипофизната жлеза продуцира твърде много растежен хормон, след спирането на нормалния растеж. Това предизвиква нарастване на костите, водещо до уголемени длани, ходила и лицеви черти. Също така може да причини здравословни проблеми като сърдечни заболявания и диабет.

Palsonify е агонист на соматостатинов рецептор 2. Соматостатинът регулира секрецията на растежни хормони и Palsonify има подобно действие, като води до понижени нива на растежен хормон.  За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.

Rhapsido (remibrutinib): е получил одобрение за лечение на хронична спонтанна уртикария (CSU) при възрастни пациенти с неадекватен отговор на Н1 антихистаминово лечение. Хроничната спонтанна уртикария (CSU) е кожно заболяване, причиняващо обриви и отоци за повече от шест седмици без ясно определим причинител.

Rhapsido е необратим инхибитор на тирозин киназа на Bruton (BTK). BTK е ключов сигнален протеин в базофилите и мастоцитите, като инхибирането му намалява освобождаването на хистамин и медиатори на възпалението.

Xolremdi (mavorixafor): е получил одобрение за разрешение за употреба при изключителни обстоятелства за лечение на синдрома WHIM (брадавици, хипогамаглобулинемия, инфекции и миелокатексия) при пациенти на възраст 12 и повече години, с цел повишаване броя на циркулиращи зрели неутрофили и лимфоцити.

Синдромът WHIM е рядко заболяване, причинено от мутации в CXCR4 рецепторния ген и повишен отговор към хемокин CXCL12. CXCR4 и CXCL12 регулират задържането на левкоцити в костния мозък. Повишеният отговор на CXCR4 води до изчерпване на левкоцитите в тялото. Xolremdi е CXCR4 антагонист и инхибира взаимодействието между CXCR4 и CXCL12. Това намалява адхезията на левкоцитите в костния мозък. За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.