Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Casgevy (exagamglogene autotemcel) е получил положително мнение, препоръчващо издаване на разрешение за употреба под условие (CMA), за лечение на трансфузионно-зависима β-таласемия (TDT) и сърповидно-клетъчна анемия (SCD). Пълните показания са:
β-таласемия
Casgevy е одобрен за лечение на трансфузионно-зависима β-таласемия (TDT) при пациенти на възраст 12 и повече години, за които е подходяща трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSC), но не е наличен HLA (човешки левкоцитен антиген)- съвпадащ, сроден HSC донор.
Сърповидно-клетъчна анемия
Casgevy е одобрен за лечение на тежка сърповидно-клетъчна анемия (SCD) при пациенти на възраст 12 и повече години с рекурентни вазооклузивни кризи (VOCs), за които е подходяща трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSC), но не е наличен HLA (човешки левкоцитен антиген)- съвпадащ, сроден HSC донор.
β-таласемията и сърповидно-клетъчната анемия са две наследствени заболявания на червените кръвни клетки. Различни мутации водят до нарушено производство на хемоглобин и, в резултат на това, проблеми при функцията на червените кръвни клетки. Casgevy е клетъчна терапия, състояща се от собствените хемопоетични стволови клетки на пациента, които са генно-модифицирани да стимулират нормална генна експресия в червените кръвни клетки. Casgevy трябва да се приложи еднократно.
Прочети още: Актуална информация за работата на CHMP през месец декември 2023 г.