Нови лекарствени продукти препоръчани за одобрение:
Frehemgo (denecimig): е получил одобрение за рутинна профилактика на епизоди на кървене при пациенти с хемофилия А (вродена фактор VIII недостатъчност):
- с FVIII инхибитори
- без FVIII инхибитори, които имат,
- тежка форма на заболяване (FVIII < 1%)
- средно тежка форма на заболяване (FVIII ≥ 1% и ≤ 5%) нуждаещи се от профилактично лечение.
Хемофилия А е заболяване причинено от мутации в гените кодиращи коагулационен фактор VIII. Характеризира се с невъзможност за формиране на кръвни съсиреци, което води до повишен риск от формиране на синини, вътрешни кръвоизливи и кръвоизливи в ставите. Заболяването може да се класифицира като леко, средно или тежко, в зависимост от ендогенните плазмени нива на активност на коагулационните фактори.
Frehemgo е биспецифично антитяло, което се свързва с активираните коагулационните фактори IX и X по повърхността на тромбоцитите, като наподобява липсващия фактор VIII.
Gevalka (ensartinib): е получил одобрение за лечение на възрастни пациенти с ALK (анапластна лимфом киназа)-позитивен напреднал недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC) без предшестваща терапия с ALK инхибитор. Също така е получил одобрение за лечение на възрастни пациенти с ALK-позитивен напреднал NSCLC, предходно лекуван с crizotinib.
NSCLC е сериозно и често фатално заболяване, което представлява 80 – 85% от всички случаи на рак на белия дроб. При значителен брой пациенти се откриват драйвърни мутации в онкогените, някои от които могат да бъдат цел на т.нар. таргетни терапии. Пациенти без известни драйвърни мутации се нуждаят от широко-действащи терапии.
Klygefa (gefurulimab): е получил одобрение като допълнение към стандартна терапия за лечение на генерализирана миастения гравис (gMG) при възрастни, които за позитивни на AChR (анти-ацетилхолинави рецептори) антитела.
gMG е рядко автоимунно разстройство, което причинява мускулна слабост. Около 90% от пациентите имат забележими нива на автоантитела в серума и в най-често срещаната цел – AchR в нервно-мускулната връзка (NMJ), което води до неуспешно нервно-мускулно предаване на сигнала. Klygefa e имунопотискащо нанотяло, което се насочва и блокира С5 протеин на комплемента.
Lifyorli (relacorilant): е получил одобрение, в комбинация с nab-paclitaxel, за лечение на възрастни пациенти с платина-резистентен високорисков рак на епитела на яйчниците, рак на фалопиевите тръби или първичен перитонеален рак, които са получили от един до три предходни режими на системно лечение.
Рак на епитела на яйчниците, рак на фалопиевите тръби или първичен перитонеален рак са група ракови заболявания, които възникват в обвивката на посочените органи. Понеже възникват от едни и същи клетки и изискват подобни стратегии за лечение, те се обобщават като рак на епитела на яйчниците. Нивата на преживяване при рак на епитела на яйчниците са се повишили леко през последното десетилетие, но въпреки това, той често се диагностицира в напреднал стадии, което е свързано с лоша прогноза на заболяването.
Lifyorli е антагонист на глюкокортикоидния рецептор (GR). Активация на GR сигналния път в раковите клетки повишава експресията на анти-апоптотични протеини. Чрез блокиране на този сигнален път, клетките са по-податливи на химиотерапия.
За лечението на това заболяване е дадено определение за лекарство сирак.
Povofortay (povorcitinib): е получил одобрение за лечение на активен средно тежък до тежък супуративен хидраденит (акне инверса) при възрастни, които имат неадекватен отговор, непоносимост или противопоказания на анти-TNF терапия.
Супуративният хидраденит е хронично възпалително кожно заболяване, което засяга потните жлези и космените фоликули, което води до формирането на болезнени възелчета (нодули), абсцеси и синусни ходове в кожата предимно в интертригинозни области като подмишниците, слабините и седалището. Често причинява образуване на белези, зловонно течение, и може сериозно да повлияе качеството на живот, ако не се третира правилно.
Povofortay е JAK1 (Janus киназа 1)-инхибитор, който участва в провъзпалителните сигнални пътища. Това инхибиране води до понижаване на активността на имунните и възпалителните отговори, които обострят симптомите.
Sepalna (senaparib): е получил одобрение за поддържащо лечение на възрасни пациенти с напреднал (FIGO Стадии III и IV) високорисков рак на епитела на яйчниците, рак на фалопиевите тръби или първичен перитонеален рак, които отговарят на лечение (напълно или чстично) след завършване на първа линия платина-базирана химиотерапия.
Рак на епитела на яйчниците, рак на фалопиевите тръби или първичен перитонеален рак са група ракови заболявания, които възникват в обвивката на посочените органи. Понеже възникват от едни и същи клетки и изискват подобни стратегии за лечение, те се обобщават като рак на епитела на яйчниците. Нивата на преживяване при рак на епитела на яйчниците са се повишили леко през последното десетилетие, но въпреки това, той често се диагностицира в напреднал стадии, което е свързано с лоша прогноза на заболяването.
Sepalna е PARP (поли АДФ-рибозна полимераза) инхибитор. PARPs участват в множество клетъчни процеси, включително поправка на ДНК, стабилност и апоптоза. Sepalna блокира ДНК-асоциирани PARPs, като по този начин инхибира поправката на ДНК и промотира формирането на двойноверижни скъсвания в репликиращите клетки.
VaxRabeo (Rabies vaccine (inactivated) for human use): е получила одобрение за пре-експозиционна и пост-експозиционна профилактика срещу бяс при лица от всички възрастови групи.
Бяс е остра, прогресивна вирусна инфекция, която засяга централната нервна система, обикновено придобита от ухапване или одраскване от инфектирано животно. То води до тежки неврологични симптоми като обърканост, ажитация и гърчове. Дори и с интензивно лечение бяс е фатално заболяване, когато се проявят клиничните симптоми.
Zeydovio (glepaglutide): е получил одобрение за лечение на възрастни със синдром на късото черво (SBS). Пациентите трябва да са стабилни след период на чревна адаптация след хирургична операция.
SBS е заболяване свързано с нарушена абсорбция, което възниква когато големи части от тънкото черво са хирургически отстранени или станат нефункционални, което оставя недостатъчна дължина за адекватна абсорбция на хранителни вещества, течности и електролити. Последващите симптоми включват хронична диария, загуба на тегло, дехидратация и дефицити на витамини и минерали, често налагащи парентерално хранене или специализирани ентерални формули за поддържане на здравето.
Zeydovio е аналог на GLP-2 (глюкагон-подобен пептид 2). То стимулира растежа на чревната лигавица, увеличава височината на власинките и дълбочината на криптите, забавя времето за чревен транзит и подобрява усвояването на хранителните вещества. Това намалява зависимостта от парентерално хранене.
Препоръки за разширяване на терапевтични показания:
Abiraterone Mylan (abiraterone acetate) разширяване на показанията за Abiraterone Mylan за включване на лечение на ново диагностициран mHSPC (метастазиращ хормон-чувствителен рак на простатата) при възрастни пациенти в комбинация с ADT и docetaxel. Също така е получил одобрение за лечение на новодиагностициран високорисков неметастазиращ хормон-чувствителен рак на простатата (HSPC) при възрастни пациенти в комбинация с ADT и радиотерапия. И двете нови показания са в комбинация с prednisone или prednisolone.
Anzupgo (delgocitinib) разширяване на показанията за Anzupgo за включване на лечение на средна до тежка хронична екзема на ръцете (CHE) при възрастни и юноши на 12 и повече години, за които локални кортикостероиди са неподходящи или с неадекватен отговор.
Досега Anzupgo е бил разрешен само за лечение на възрастни.
Cosentyx (secukinumab) разширяване на показанията за Cosentyx за включване на лечение на ревматична полимиалгия при възрастни, които са имали неадекватен отговор към глюкокортикоиди, или които получават рецидив по време на постепенно намаляване на дозата на глюкокортикоидите.
Cosentyx вече е разрешен за лечение на различни автоимунни заболявания.
Enhertu (trastuzumab deruxtecan) разширяване на показанията за for Enhertu за включване на адювантно лечение на възрастни пациенти с преминал резекция HER2-позитивен рак на гърдата, които имат остатъчно инвазивно заболяване след неоадювантно taxane-базирано и HER2-насочено лечение.
Enhertu вече е разрешен за лечение на рак на гърдата при различни условия или линии на лечение.
Jyseleca (filgotinib) разширяване на показанията за Jyseleca за включване на лечение на активен нерадиографиран аксиален спондилоартрит при възрастни пациенти с обективни признаци на възпаление, засвидетелствани от повишени нива на С-реактивен протеин (CRP) и/или магнитно-резонансна томография (MRI), които имат неадекватен отговор към нестероидни противовъзпалителни лекарства (NSAIDs).
Също така е получил одобрение за лечение на активен анкилозиращ спондилит (радиографиран аксиален спондилоартрит) при възрастни пациенти с неадекватен отговор към конвенционална терапия.
Jyselca вече е разрешен за лечение на ревматоиден артрит и язвен колит.
Keytruda (pembrolizumab) разширяване на показанията за Keytruda за включване, в комбинация с enfortumab vedotin, като неоадювантно лечение и, след радикална цистектомия, продължен като адювантно лечение на възрастни с подлежащ на резекция мускулно-инвазивен рак на пикочния мехур (MIBC).
Предходно е бил разрешен само за пациенти с MIBC, които не са били кандидати за цисплатин-съдържаща химиотерапия.
Keytruda също така е разрешен за лечение на различни видове рак.
Ocrevus (ocrelizumab) разширяване на показанията за Ocrevus за включване на лечение на възрастни и деца на 10 и повече години с рецидивиращи форми на множествена склероза (RMS) с активно заболяване дефинирано чрез клинични или образни характеристики.
Досега е бил разрешен само за лечение на възрастни.
Padcev (enfortumab vedotin) разширяване на показанията за Padcev за включване, в комбинация с pembrolizumab, като неоадювантно лечение и, след радикална цистектомия, продължен като адювантно лечение на възрастни с подлежащ на резекция мускулно-инвазивен рак на пикочния мехур (MIBC).
Предходно е бил разрешен само за пациенти с MIBC, които не са били кандидати за цисплатин-съдържаща химиотерапия.
Padcev също така е разрешен за лечение на метастазиращ уротелиален карцином.
Pepaxti (melphalan flufenamide) разширяване на показанията за Pepaxti, в комбинация с dexamethasone, за включване на лечение на възрастни пациенти с множествен миелом, които са получили поне две предходни линии на терапия, чието заболяване е рефрактерно на лечение с lenalidomide и последната линия на терапия. За пациенти с предходна трансплантация на автологови стволови клетки, времето за прогресиране на заболяването трябва да бъде поне 3 години след трансплантацията.
Предходно е бил разрешен за лечение на множествен миелом след три предходни линии на терапия.
Sogroya (somapacitan) разширяване на показанията за Sogroya за включване на лечение на деца с идиопатичен нисък ръст с персистиращо нарушение на растежа (текуща височина SDS < -2.5, HV SDS < 0 през последната години и ръст спрямо този на родителите SDS < -1).
Sogroya вече е разрешен за лечение на недостиг на растежен хормон при деца и възрастни.
Tecvayli (teclistamab) разширяване на показанията за Tecvayli за включване на лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен на лечение множествен миелом, които са получили поне една предходна терапия.
Предходно е бил разрешен за лечение на рецидивиращ или рефрактерен на лечение множествен миелом след три предходни линии на терапия.
Заключение по референтни процедури
Ipidacrine-съдържащи лекарствени продукти
CHMP е стигнал до заключение относно article 31 referral за ipidacrine-съдържащи лекарствени продукти. Комитетът е стигнал до заключение, че балансът полза-риск остава положителен, но препоръчва одобрените показания да бъдат ограничени и по-ясно дефинирани.
Новите показания са:
- симптоматично лечение на придобити мононевропатии и полиневроптаии, и допълващо симптоматично лечение на миастения гравис
- допълващо симптоматично лечение на булбарна дисфункция по време на възстановителния период след исхемичен инсулт, засягащ мозъчния ствол
- допълващо симптоматично лечение на двигателни увреждания по време на възстановителния период след исхемичен или хеморагичен инсулт, или след травматично мозъчно увреждане
- симптоматично лечение на лека до средно-тежка болест на Alzheimer с или без васкуларна деменция
- симптоматично лечение на чревна атония
Sodium oxybate
CHMP е стигнал до заключение относно article 31 referral за sodium oxybate. Комитетът е стигнал до заключение, че балансът полза-риск остава положителен за лечение на синдром на остра алкохолна абстиненция, както и за подпомагане на дългосрочна абстиненция при хора с алкохолна зависимост.
CHMP препоръчва Притежателят на Разрешение за Употреба да проведе нови проучвания за допълнително характеризиране на ефикасността на лекарствените продукти, поради наличие на напредък в научните и методологичните стандарти, след провеждането на проучванията, подкрепящи първоначалните разрешения за употреба.
Ново-публикувани EPAR:
EPAR (European public assessment report) е главният документ, където EMA публикува детайлна информация за лекарствените продукти, оценявани от CHMP. По-долу е посочен списък на оценъчни доклади за наскоро одобрени лекарствени продукти, които са достъпни на страницата на EMA:
Aujemflu
Профилактика на инфлуенца при възрастни на 50 и повече години.
Aujemflu трябва да се използва в съответствие с официалните препоръки.
Boey
Boey е предназначен за временно подобрение на външния вид при средни до тежки бръчки между веждите, наблюдавани при максимално намръщено изражение (глабеларни бръчки), когато такива имат значително психологично въздействие при възрастни пациенти.
Colchicine AGEPHA Pharma
Colchicine AGEPHA Pharma е предназначен за вторична превенция на атеротромботични събития при възрастни пациенти с коронарна болест, които са били стабилни през последните 6 месеца.
Daybu
Daybu е предназначен за лечение на невроповеденчески симптоми на синдром на Rett при възрастни и деца на 5 и повече години.
Hopledo
Hopledo е предназначен за лечение на възрастни пациенти с болест на Parkinson и средни до тежки двигателни колебания, които не са били достатъчно добре стабилизирани с орално-приеман DDC-инхибитор (levodopa/dopa декарбоксилаза) базирани режими на лечение.
Icotyde
Icotyde е предназначен за лечение на среден до тежък плаков псориазис при възрастни и юноши на 12 и повече години и тежащи поне 40 кг, които са кандидати за системна терапия.
Vijoice
Vijoice е предназначен за лечение на възрастни и деца на 2 и повече години с тежки или живото-застрашаващи проявления на PIK3CA-свързан спектър на свръхрастеж (PROS), които се нуждаят от системна терапия.
Zokovea
Zokovea е предназначен за пост-експозиционна профилактика на COVID-19 при възрастни и юноши на 12 и повече години.
Zokovea трябва да се използва в съответствие с официалните препоръки.
